【鉅亨網記者張旭宏 台北】
藥華醫藥副總黃正谷博士(右)，宣布與中研院沈哲鯤院士簽訂開發罕見疾病用藥合約，正式加速展開「β型地中海型貧血及鐮刀型血球貧血新藥開發計畫。(鉅亨網記者張旭宏攝)
藥華醫藥(6446-TW)持續佈局罕見血液疾病，今(11)日宣布與中研院沈哲鯤院士簽訂開發罕見疾病用藥合約，正式加速展開「β型地中海型貧血及鐮刀型血球貧血新藥開發計畫」，目前已有初步成果，並正式進行授權引進，2年內進入人體試驗，藥華藥表示，此合作計畫更可以加強公司在罕見血液疾病開發新藥穩居領導地位。
藥華表示，此計畫由中研院分子生物研究所沈哲鯤院士率領具細胞生物學，分子生物學和微生物學專長研究團隊，配合藥華在新藥研發以及合成化學方面的專長，推動開發型地中海貧血與鐮刀型血球貧血症創新治療方法，並兼顧方便、安全低副作用，能有效降低治療費用，預計最快2年內即可進入人體臨床試驗。
藥華進一步表示，本次合作計畫中γ-球蛋白(HbF)的誘導是一個治療β型地中海貧血和鐮狀型貧血最有前景的方法，利用藥華新藥開發經驗與能力，將沈哲鯤院士提供具有相當的潛力與優勢的4個小分子化合物進行的最佳化研究，篩選出可發展成為新藥的化合物，進一步可完成各階段人體試驗，試驗國家將以台灣、中國、歐洲及美國進行跨國性臨床試驗，並以此4地區為新藥上市目標，預估商機有數十億美元。
藥華指出，β型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症屬國際公認罕見疾病，目前治療方法僅有輸血以及服用羥基脲(Hydroxyurea)緩解症狀等方法，治療的效果不足且無法根治，因此研發具有專一性治療型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症孤兒藥(Orphan Drug)刻不容緩。
藥華進一步指出，近年來在亞洲地區孤兒藥已是製藥公司在市場中角逐的新寵。罕見疾病患者未來能透過孤兒藥的研發，得到更充分的治療與照護服務，生活品質也能更加改善。以美國為例，帶有β型地中海型貧血缺陷基因約有200多萬人。經統計約有33%地中海貧血患者對藥物羥基脲(Hydroxyurea)治療無效，鐮狀細胞貧血患者約50%，且羥基脲(Hydroxyurea)具骨髓毒性，並可能導致不孕。
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