CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導
12月新制，又有天價罕病救命藥納健保給付！衛福部今（28）日指出，由台大醫院一手研發的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，12月1日起正式納入健保給付，該款藥物要價近新台幣1億元，寫下單價最高紀錄。健保署預估，生效後第1年使用人數13人藥費約13億元。
衛福部今公布即將上路的12月新制，全是藥品給付新規定，共3項藥物，包括轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療藥物、轉移性乳癌病人治療藥物以及AADC缺乏症治療藥物。
其中最引人注意的就是「一針1億」的AADC缺乏症治療藥物，由台灣大學醫學院小兒科名譽教授、基因醫學部醫師胡務亮領導的團隊自2007年開始研發，後技轉給美國藥廠，從研發到臨床試驗，一手由台大醫院主導，並在台灣進行，為台灣新藥發展的重要突破。
AADC缺乏症是一種遺傳性罕見疾病，通常在嬰兒早期出現症狀，導致嚴重的發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經系統失調、睡眠問題、及情緒障礙等。病童可能在2到5歲即因併發症導致死亡。根據台大醫院新生兒篩檢統計，約每3萬人中有1名個案。
健保署指出，12月1日藥品給付規定公告生效，公告暫予支付含eladocagene exuparvovec成分藥品Upstaza及其藥品給付規定。受益對象為18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的 AADC缺乏症的病人。
健保署強調，新藥通過給付具有重大意義，不但滿足臨床需求，且為唯一治療該疾病的基因療法，終生施打一次。預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。
照片來源：CNEWS資料照
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