日本厚生勞動省（MHLW）於今（25）日宣布，已針對兩款源自誘導性多功能幹細胞（iPSC）的療法核發附條件且限時的上市許可。這兩款突破性療法分別鎖定嚴重型心臟衰竭及巴金森氏症，代表著日本在再生醫療領域邁出重要一步。
此次獲准上市的療法包括由 Cuorips 公司研發的「ReHeart」心肌細胞層片，專用於治療末期心臟衰竭患者，特別是已用盡傳統治療選項的缺血性心臟衰竭病患。該療法透過移植捐贈者iPS細胞分化而來的心肌細胞層片至心臟表面，旨在修復心肌並改善心臟功能。另一款則為住友製藥（Sumitomo Pharma）與 Racthera 共同開發的「Amchepry」，這是一種多巴胺神經前驅細胞療法，目標是治療因多巴胺生成神經元逐漸流失所致的巴金森氏症。
Amchepry 療法在去年進行了一項小型第一/第二期臨床試驗，共有七名患者參與，並追蹤長達二十四個月。試驗結果顯示，無嚴重不良事件發生，且部分受試者的運動症狀有所改善，大腦內多巴胺生成量亦見提升。兩款療法的核心概念皆是利用經重編程的人體細胞，生成組織以取代受損或喪失的細胞。
這次日本政府採用了該國再生醫療領域特有的附條件及限時授權途徑。此機制允許在收集更多安全性與有效性數據的同時，讓具有初步臨床證據的療法能提早進入市場，供患者使用。這項決策是在今年二月，日本醫藥品審議會（Pharmaceutical Affairs Council）建議厚生勞動省推動這兩款療法審查後做出。
此次批准突顯了日本持續推動再生醫療發展的決心，這項努力與山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授及其團隊於 2006 年發現 iPS 細胞有密切關係。儘管兩款療法的臨床證據目前仍有限，初期試驗皆只涉及不到十名患者，未來仍需大規模、對照組研究以確立其安全性和有效性。然而，研發單位表示，此批核將有助於更廣泛地評估這些療法，同時持續收集臨床數據。
