生技公司 Intellia Therapeutics 於週一（27日）宣布，其運用 CRISPR 技術的基因編輯療法 lonvoguran ziclumeran（簡稱 lonvo-z），在治療遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema, HAE）的三期臨床試驗中展現優異成果，並已向美國食品藥物管理局 (FDA) 提交核准申請。
HAE 是一種罕見的遺傳疾病，患者常因緩激肽（bradykinin）過度生成而導致身體多處突然腫脹。lonvo-z 療法旨在透過 CRISPR 基因編輯技術，精準地鈍化肝臟中負責生成緩激肽活化蛋白的基因，目標是為患者提供一次性的根治方案。
根據 Intellia Therapeutics 公布的初步三期臨床數據，一項針對 80 名成年及 16 歲以上青少年患者（52 名接受 lonvo-z 治療，28 名接受安慰劑）的研究顯示，單劑 lonvo-z 注射後，在第 5 至 28 週期間，患者的腫脹發作次數較安慰劑組減少了 87%。此外，治療組中有 62% 的患者在該評估期間達到無發作且無需額外治療的狀態，而安慰劑組僅有 11%。
安全性方面，最常見的不良事件為輕度至中度輸注相關反應、頭痛和疲勞。報告中曾有一例肝酵素升高，但於一週內自行緩解。值得注意的是，美國食品藥物管理局曾於去年秋天因肝臟併發症，對 Intellia Therapeutics 旗下針對轉甲狀腺素澱粉樣變性病（transthyretin amyloidosis）的兩項測試實施臨床試驗暫緩令，但已於今年三月解除，並加強監測協議。
William Blair 的分析師 Myles Minter 和 John Boyle 指出，lonvo-z 的療效數據相較現有療法極具競爭力，且「一次性治療」的特性對於患者和臨床醫師而言，將會是關鍵的吸引力。他們預期 lonvo-z 作為首個可能獲批的體內基因編輯療法，其定價將高於現有的長期注射預防性藥物，例如 Ionis製藥 (Ionis Pharmaceuticals) 針對 HAE 的已核准藥物 Dawnzera，其每年批發成本已高達約 74.7 萬美元。
Intellia Therapeutics 預計將於今年六月在伊斯坦堡舉行的 2026 年歐洲變態反應和臨床免疫學會 (EAACI) 大會上，發表更詳細的臨床試驗數據。美國食品藥物管理局的核准申請預計將於今年下半年完成，若一切順利，lonvo-z 可望於 2027 年上半年上市。
