罕病兒故事推動基因療法突破 新藥 Fayuvi 獲美 FDA 核准上市
美國一名罹患罕見遺傳疾病聖菲利普症候群（Sanfilipposyndrome）的病童，其家庭的奮鬥故事，不僅點燃了社會對罕病治療的關注，更實際推動了一項基因療法的突破。這項突破最終促成了新藥Fayuvi在今年九月獲得美國食品藥物管理局（FDA）的核准上市。聖菲利普症候群是一種罕見的遺傳性疾病
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伊拉克五歲童罹罕病命危 父籌 290 萬美元基因療法救子
一名五歲伊拉克男童阿里（Ali）罹患罕見且具侵略性的遺傳疾病「杜氏肌肉失養症」（Duchennemusculardystrophy），其父親為此發起募款，盼籌集290萬美元（約新台幣9,300萬元）以支付兒子的基因療法費用。這筆費用對一個伊拉克家庭而言，是遙不可及的巨款，凸顯出當地醫療資
國際兒少健康研究聚焦十大潛力領域 有望開創治療新局
全球兒少健康研究領域的領軍人物共同指出，有十大研究方向正蓄勢待發，可望在未來大幅推進兒童健康發展。這些關鍵領域涵蓋了基因療法、精準醫療、人工智慧應用、心理健康照護及癌症治療等，其最終目標是透過疾病預防、早期診斷與客製化治療，改善兒童一生的健康品質。根據《ResearchHorizons》報導，要
美國FDA擴大批准CASGEVY基因療法 幼兒罕病治療迎突破
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥物管理局（FDA）近日擴大批准首款基因編輯療法CASGEVY，適用於兩歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型乙型地中海貧血的幼兒。這項決定為這些遺傳性血液疾病的幼齡患者，提供了全新的治療選擇。CASGEVY此前已獲准用於治療十二歲以上的鐮狀細胞病患者
食鹽助基因療法克服障礙 傳遞效率可望大幅提升
商傳媒｜吳承岳／台北報導休士頓大學（UniversityofHouston）研究團隊近期發現一項新策略，利用「含鹽脂質奈米粒子（salt-loadedlipidnanoparticles）」可有效提升基因療法及mRNA疫苗的傳遞效率，解決長期以來困擾基因醫學的關鍵難題。
禮來2.02億美元併購Engage Biologics 搶攻非病毒基因療法市場
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國製藥巨擘禮來（EliLilly）於週三（5月20日）宣布，已簽訂協議收購生物科技公司EngageBiologicsInc.，交易總價值上看2.02億美元，包括一筆未公開的預付款，以及未來達成特定研發與商業化里程碑後支付的款項。此舉旨在擴大禮來在基因
Dyno Therapeutics推AI平台與新AAV載體 強化罕病基因療法開發
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導生技公司DynoTherapeutics,Inc.於昨日（5月13日）在第29屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上，宣布推出兩款全新的腺相關病毒（AAV）基因遞送載體，分別鎖定中樞神經系統（CNS）與肌肉疾病的治療。同時，該公司也分享了其人工智慧（AI
禮來公司追加 45 億美元投資，印第安納州啟用首座基因療法廠
商傳媒｜何映辰／台北報導禮來公司（EliLillyandCompany）近日宣布，將在美國印第安納州黎巴嫩的兩處製造基地，追加45億美元的鉅額投資。同時，禮來公司正式啟用其首座專為基因療法設計的製造廠LillyLebanonAdvancedTherapies，以支持先進基因
美FDA核准首款聽損基因療法 再生元宣布免費供特定患者
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥品監督管理局（FDA）近日核准了Otarmeni，這是全球首款專為治療基因性聽力損失設計的基因療法。此項突破性療法由再生元製藥（RegeneronPharmaceuticals）研發，該公司更宣布在初期推廣階段，將對符合條件的患者提供免費治療。
FDA 罕病基因療法審查新規 聚焦生物學證據、公開徵詢至今日
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥物管理局（FDA）於今年二月發布了一份名為「針對超罕見疾病的個人化療法合理機制框架」的草案指引。這項新框架旨在為治療極少數患者群體（甚至可能僅針對單一患者）的個人化基因編輯療法建立監管途徑，以應對傳統臨床試驗的限制，其公開徵詢意見的期限截至今日（4月28
先天性耳聾新希望！美國 FDA 批准首款基因療法
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥物管理局（FDA）於昨日（23日）批准了全球首款用於治療先天性耳聾的基因療法。這項劃時代的治療技術由再生元製藥（RegeneronPharmaceuticals）開發，專門針對由OTOF基因缺陷引起的罕見遺傳性耳聾。OTOF基因對於內耳
Sidra Medicine 引進革命性基因療法 卡達首例治療鐮狀細胞與地中海貧血
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導卡達多哈（Doha）的SidraMedicine醫院已引進針對鐮狀細胞病（sicklecelldisease）和輸血依賴型乙型地中海貧血（transfusion-dependentbetathalassemia,TDT）的先進基因編輯療法Casg
癲癇基因療法展突破 卓飛症候群病患發作率大降逾八成
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導一項針對罕見癲癇症「卓飛症候群」（Dravetsyndrome）的基因調控療法，近日傳出突破性進展。由芝加哥盧里兒童醫院（Ann&RobertH.LurieChildren'sHospitalofChicago）琳達·勞克斯醫師（LindaLa
亨丁頓舞蹈症研究迎曙光 基因與蛋白質療法燃起新希望
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導一種嚴重遺傳性神經退化疾病——亨丁頓舞蹈症（Huntington'sdisease），目前醫學界尚未尋得治癒方法，但最新的科學研究正為患者社群帶來一線希望。科學家正積極探索透過基因與蛋白質抑制療法，延緩甚至阻止症狀發生的可能性。根據《EurekAler
基因編輯狨猴成人類失聰模型 德國團隊創首例助研發新療法
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導德國一支跨機構研究團隊成功運用基因編輯技術，培育出天生耳聾的狨猴，為開發治療先天性聽損的基因療法與耳蝸植入技術，提供一個前所未有的靈長類動物模型。這項里程碑式的研究由德國靈長類動物中心—萊布尼茲靈長類研究中心（GermanPrimateCenter
單劑250萬美元高價基因療法 改變罕病童生命軌跡
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導一種單劑要價高達250萬美元（約新台幣8,000萬元）的基因療法，正為過去難以存活的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患童，帶來重獲新生的希望。澳洲的凱蒂·麥金托什（KatieMcIntosh）一家就是其中一個例證，他們家中的三名幼女中，有兩名被診斷出第一型脊髓性肌肉萎
Lexeo Therapeutics公布2025年財報與營運亮點 基因療法管線進展告捷
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導專注於心血管疾病基因療法的生技公司LexeoTherapeutics，近期公布了截至2025年12月31日的第四季及全年財務業績與營運重點，顯示其藥物研發管線多項計畫皆取得顯著進展。截至2025年底，LexeoTherapeutic
全球罕病SMA治療現曙光 多家藥廠新療法加速臨床進程
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導根據DelveInsight的一份最新報告，全球脊髓性肌肉萎縮症（SpinalMuscularAtrophy,SMA）的治療藥物研發管線正蓬勃發展，目前有超過18家主要藥廠投入逾20種創新療法的開發。這些療法涵蓋從臨床前研究到上市銷售的各個階段，
罕病藥物創新療法迎來曙光 基因與細胞治療改變患者治療前景
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導隨著全球生技產業不斷創新，下一代「孤兒藥」正為罕見疾病患者帶來治療新希望。這些專為治療影響少數人口且常伴隨嚴重後果的疾病而開發的藥物，透過基因療法、細胞療法等先進技術，逐步改變過去無藥可醫的困境。在基因組學與精準醫療領域的突破，加速了罕見疾病病理機制的識
MeiraGTx乾口症基因療法獲FDA突破性認定 預計2028年上市
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導生技製藥公司MeiraGTx今日宣布，旗下用於治療放射線治療引發之二級與三級乾口症（xerostomia）的基因療法AAV2-hAQP1，已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的突破性療法認定（BreakthroughTherapyDesignation）。
再生醫學市場十年內上看千億美元 幹細胞與組織工程成關鍵驅動力
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導全球再生醫學市場正經歷顯著成長，預計在未來十年內規模將大幅擴張。根據市場分析，全球再生醫學市場產值已於2024年達到267億美元，並有望在2033年攀升至1,304億美元。再生醫學正重塑骨科損傷、心血管疾病，乃至罕見遺傳病和侵襲性癌症等病症的治療方式。幹