美FDA核准首款聽損基因療法 再生元宣布免費供特定患者
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥品監督管理局（FDA）近日核准了Otarmeni，這是全球首款專為治療基因性聽力損失設計的基因療法。此項突破性療法由再生元製藥（RegeneronPharmaceuticals）研發，該公司更宣布在初期推廣階段，將對符合條件的患者提供免費治療。
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FDA 罕病基因療法審查新規 聚焦生物學證據、公開徵詢至今日
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥物管理局（FDA）於今年二月發布了一份名為「針對超罕見疾病的個人化療法合理機制框架」的草案指引。這項新框架旨在為治療極少數患者群體（甚至可能僅針對單一患者）的個人化基因編輯療法建立監管途徑，以應對傳統臨床試驗的限制，其公開徵詢意見的期限截至今日（4月28
先天性耳聾新希望！美國 FDA 批准首款基因療法
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥物管理局（FDA）於昨日（23日）批准了全球首款用於治療先天性耳聾的基因療法。這項劃時代的治療技術由再生元製藥（RegeneronPharmaceuticals）開發，專門針對由OTOF基因缺陷引起的罕見遺傳性耳聾。OTOF基因對於內耳
Sidra Medicine 引進革命性基因療法 卡達首例治療鐮狀細胞與地中海貧血
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導卡達多哈（Doha）的SidraMedicine醫院已引進針對鐮狀細胞病（sicklecelldisease）和輸血依賴型乙型地中海貧血（transfusion-dependentbetathalassemia,TDT）的先進基因編輯療法Casg