FDA 罕病基因療法審查新規 聚焦生物學證據、公開徵詢至今日 商傳媒|康語柔/綜合外電報導美國食品藥物管理局(FDA)於今年二月發布了一份名為「針對超罕見疾病的個人化療法合理機制框架」的草案指引。這項新框架旨在為治療極少數患者群體(甚至可能僅針對單一患者)的個人化基因編輯療法建立監管途徑,以應對傳統臨床試驗的限制,其公開徵詢意見的期限截至今日(4月28 財經 商傳媒 2天前