美國FDA擴大批准CASGEVY基因療法 幼兒罕病治療迎突破
商傳媒|康語柔/綜合外電報導美國食品藥物管理局(FDA)近日擴大批准首款基因編輯療法CASGEVY,適用於兩歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型乙型地中海貧血的幼兒。這項決定為這些遺傳性血液疾病的幼齡患者,提供了全新的治療選擇。CASGEVY此前已獲准用於治療十二歲以上的鐮狀細胞病患者
商傳媒|康語柔/綜合外電報導美國食品藥物管理局(FDA)近日擴大批准首款基因編輯療法CASGEVY,適用於兩歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型乙型地中海貧血的幼兒。這項決定為這些遺傳性血液疾病的幼齡患者,提供了全新的治療選擇。CASGEVY此前已獲准用於治療十二歲以上的鐮狀細胞病患者
商傳媒|康語柔/綜合外電報導基因編輯公司CRISPRTherapeutics近五年來股價表現明顯落後大盤,儘管旗下首款商業化藥物Casgevy已於2023年獲批上市,但其財務狀況仍面臨挑戰。根據《MSN》報導,該公司2025年總營收僅350萬美元,較2024年的3
商傳媒|康語柔/綜合外電報導卡達SidraMedicine醫院昨日(21日)宣布,已獲福泰製藥(VertexPharmaceuticals)認證,將引進全球首款基於CRISPR/Cas9基因編輯技術的療法Casgevy,為鐮刀型紅血球疾病(sicklecelldisease