日本醫療研究開發機構（AMED）近日向生物科技公司Epifrontier Therapeutics撥款最高達3,200萬美元，以推進其試驗性療法EPF-001的臨床開發，該療法旨在治療鐮狀細胞疾病（SCD）和乙型海洋性貧血。
這筆資金將支持EPF-001進入第二期臨床試驗，評估其治療的安全性和有效性。根據規劃，此項試驗將於海外設有大量病患的醫療機構進行，而日本方面主要將招募重症乙型海洋性貧血患者參與。
EPF-001又名RK-701，是一種口服療法，設計目的為提升患者體內的胎兒血紅素（HbF）水平。其作用機制是選擇性抑制G9a酶，該酶會阻礙包括HbF次單位編碼基因在內特定基因的活性。Epifrontier執行長布魯斯·戈德史密斯（Bruce Goldsmith）博士表示：「這筆AMED的撥款肯定了其基礎科學潛力，並為EPF-001推進至臨床概念驗證提供了關鍵支持。」
這項療法最初由日本理化學研究所（Riken）的藥物探索與醫療技術平台計畫與東京藥科大學合作開發。EPF-001是從約14萬種化合物中篩選出來，並經過逾千種分子的進一步測試，最終確認其為高選擇性的G9a抑制劑。臨床前研究顯示，EPF-001在人類細胞和實驗鼠體內誘發HbF生成的效果，比目前常用藥物羥基脲更有效且毒性更低。
日本理化學研究所執行副所長吉田稔（Minoru Yoshida）博士指出：「EPF-001的開發彰顯了日本理化學研究所透過合作，將基礎科學發現轉化為解決關鍵醫療未竟需求的療法的承諾。」Epifrontier公司於去年成立，總部設於美國，並在日本設有子公司，獲得東京大學邊緣資本夥伴（UTEC）的支持。Epifrontier正基於日本理化學研究所與東京藥科大學的獨家授權，積極申請製劑、劑量、給藥方式及潛在聯合療法的相關專利。
