SMA治療不只延緩退化！小分子藥物翻轉罕病患者治療、重拾生活自主
過去，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）被視為會持續惡化、甚至「無藥可治」的神經退化性疾病；然而，隨著疾病機轉逐步被破解，治療也從延緩退化，走向針對致病機轉介入的精準治療。從藥物作用機轉、體內分布到病人生活功能的改善，小分子藥物的發展不只增加治療選項，也逐步改變神經肌肉罕見疾病的治療思維。美國南加州大學柯簡
過去，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）被視為會持續惡化、甚至「無藥可治」的神經退化性疾病；然而，隨著疾病機轉逐步被破解，治療也從延緩退化，走向針對致病機轉介入的精準治療。從藥物作用機轉、體內分布到病人生活功能的改善，小分子藥物的發展不只增加治療選項，也逐步改變神經肌肉罕見疾病的治療思維。美國南加州大學柯簡
商傳媒｜葉安庭／綜合外電報導中國科學院研究團隊近日開發出一款名為HELIX的人工智慧（AI）模型框架，能夠高度準確地預測RNA剪接及其異構體利用，為精準醫療領域帶來新的突破。這項研究已發表於學術期刊《NatureComputationalScience》。RNA剪接是