商傳媒｜康語柔／綜合外電報導

美國食品藥物管理局（FDA）已於 6 月 30 日核准 Orca Bio 公司開發的 Tregzi 療法，這項針對血癌幹細胞移植病患的新技術，能顯著降低慢性移植物對抗宿主疾病（GVHD）的發生率。根據《The Eastern Herald》報導，Tregzi 在一項臨床試驗中，將中度至重度慢性 GVHD 的發生率從傳統移植的 44% 降低至僅 12.6%，為幹細胞移植領域帶來重大突破。

慢性移植物對抗宿主疾病是捐贈者幹細胞移植後常見的併發症，約有四成血癌病患會發生。傳統移植採用未經處理的骨髓或血液幹細胞移植物，將所有細胞混合輸注，期望免疫系統自行平衡。而 Tregzi 的創新之處在於，它將移植物精準分離成三種成分：重建免疫系統的造血幹細胞、抑制免疫過度反應的調節性 T 細胞（regulatory T cells），以及維持移植物殺死殘餘白血病細胞能力的校準劑量常規 T 細胞（conventional T cells）。這種預先工程化的平衡技術，將 CAR-T 細胞療法背後的精準工程概念延伸到移植本身。

在 Precision-T 試驗中，共有 187 名病患參與。研究結果顯示，相較於接受傳統移植的病患有 44% 在 12 個月時出現中度至重度慢性 GVHD，接受 Tregzi 治療的病患僅有 12.6% 發生。此外，Tregzi 組病患的中性粒細胞（neutrophil）恢復達到 28 天的基準，這是確認新免疫系統已建立的重要指標。史丹佛醫學院（Stanford Medicine）研究員羅伯特·涅格林（Robert Negrin）指出，這項療法在改善免於 GVHD 存活期的同時，也降低了毒性，這兩項在移植醫學中通常難以兼顧的變數，此次卻能同步達成。紀念斯隆-凱特林癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）成人骨髓移植服務主任米格爾-安傑爾·佩拉萊斯（Miguel-Angel Perales）表示，Tregzi 的核准象徵著移植醫學進入新時代。慢性 GVHD 可能在移植後多年影響皮膚、眼睛、肺部、肝臟和關節，即便移植成功清除癌症，其嚴重形式仍是造成病患長期失能並嚴重影響生活品質的主因。

儘管 Tregzi 帶來顯著改善，但這項療法仍面臨挑戰。Tregzi 的每劑藥物都需從相符的捐贈者體內訂製生產，並分離成三種成分後再為每位病患單獨配量，這與現成的藥物有所不同，因此會改變成本結構與施用方式。美國食品藥物管理局在核准函中也列出移植物失效、繼發性惡性腫瘤、輸注反應和傳染病傳播等風險，這些是細胞療法常見的警告，也代表移植中心須具備特定的基礎設施。Orca Bio 共同創辦人暨執行長 Nate Fernhoff 認為，Tregzi 的核准是數十年開創性科學的里程碑。這項新療法若效果能延續到受控試驗之外的現實世界，將可能成為移植醫學數十年來最重大的變革之一。對台灣而言，這類精準細胞療法與幹細胞移植的突破性進展，有望為台灣的血液疾病與免疫疾病病患帶來新的治療選項與希望，並激勵國內相關醫療與生技領域的發展。