新藥開發過程艱辛且充滿挑戰，即使藥物在臨床試驗中未能完全達成預期目標，但若能提供更低的副作用，仍可能為病患帶來希望。同時，研究也發現，若未能精準掌握藥物作用機制，恐導致臨床試驗設計失當，進而影響病患權益及研究資源的有效運用。

根據《The University of Sydney》報導，研究人員發現一款實驗中的癌症藥物 QC6352，及其相關藥物 zavondemstat（兩者皆已進入臨床試驗），其作用機制可能與科學家原先的理解不同。這些藥物的主要抗癌效果，被追溯為阻斷一種名為 DHODH 的蛋白質，而非原先認為的 KDM4 蛋白質。Professor Munoz 指出，如果藥物的作用機制被誤解，可能導致臨床試驗設計不佳、病患選擇不當，甚至浪費多年的研究心力在錯誤的生物標靶上。這項研究凸顯，在藥物進入臨床測試前，必須更嚴謹地確認其確切作用機制，以保護病患、避免資源浪費，並將有限的資金投入真正有潛力的治療方案。

另一方面，《CURE》報導指出，由 ArriVent BioPharma, Inc. 公司開發的肺癌新藥 firmonertinib，在針對新診斷的表皮生長因子受體（EGFR）基因第 20 外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者的臨床試驗中，未能達到無惡化存活期（progression-free survival，指患者從治療開始到疾病惡化或死亡的時間）的主要目標。儘管如此，該藥物展現出比傳統化學療法更少的嚴重副作用：接受較高劑量 firmonertinib 的患者中，有 26% 出現嚴重（第三級或更高等級）副作用；較低劑量組為 22%；相較之下，接受化學療法的患者，出現嚴重副作用的比例高達 40%。目前，firmonertinib 尚未獲得美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration）批准用於此類肺癌治療，但仍持續測試其在其他 EGFR 突變肺癌患者群體的應用潛力。ArriVent 執行長 Bing Yao 表示，公司正評估完整的臨床數據，以決定 firmonertinib 最適當的開發路徑。

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