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罕病兒故事推動基因療法突破　新藥 Fayuvi 獲美 FDA 核准上市

美國一名罹患罕見遺傳疾病聖菲利普症候群（Sanfilipposyndrome）的病童，其家庭的奮鬥故事，不僅點燃了社會對罕病治療的關注，更實際推動了一項基因療法的突破。這項突破最終促成了新藥Fayuvi在今年九月獲得美國食品藥物管理局（FDA）的核准上市。聖菲利普症候群是一種罕見的遺傳性疾病