美國食品藥物管理局（FDA）於日前宣布一項開創性策略，將運用人工智慧（AI）與即時數據追蹤，加速藥物臨床試驗流程，目標是大幅縮短新藥從研發到上市所需的時間。此舉旨在提升藥物開發效率，同時確保患者安全。
美國食品藥物管理局局長馬蒂·馬克裡（Marty Makary）指出，傳統藥物臨床試驗從第一期（Phase 1）到最終提交的過程中，有高達45%的時間處於閒置狀態，並無實際進行中的臨床試驗，導致新藥平均需要十年才能進入市場。他表示，更「智慧」的即時臨床試驗有望徹底改變藥物開發模式。
這項新計畫將讓美國食品藥物管理局的科學家能夠即時檢視臨床試驗中的安全性訊號（safety signals）與試驗終點（endpoints）。例如，一旦受試者出現發燒症狀，或是腫瘤在放射診斷後顯示縮小，美國食品藥物管理局的審查人員便能立即透過雲端平台掌握這些關鍵資訊。此種即時回饋機制有助於快速評估藥物的益處與潛在安全風險，加速有前景療法的審核。
目前，美國食品藥物管理局已與兩家藥廠展開概念驗證試驗。其中，阿斯特捷利康（AstraZeneca）正針對一種侵襲性套細胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）進行第二期臨床試驗，採用acalabrutinib（Calquence）、venetoclax（Venclexta）及rituximab的組合療法。此試驗在德州大學安德森癌症中心（University of Texas MD Anderson Cancer Center）與賓州大學（University of Pennsylvania）進行。安進（Amgen）則正在為小細胞肺癌患者進行一項針對tarlatamab（Imdelltra）的第一b期臨床試驗。這兩項試驗皆仰賴Paradigm Health公司建置的即時數據平台。
美國食品藥物管理局首席AI長Jeremy Walsh強調，這項計畫目標是在不犧牲任何安全性的前提下，加速監管決策。安進方面也表示，致力於推動能更有效率地將創新藥物帶給患者的方法。他們認為，透過改進證據生成方式，有機會減輕患者與臨床試驗機構的負擔，同時不影響既有的倫理與監管標準。
美國食品藥物管理局於去年六月即啟動這項倡議，並於去年底加速推進。一個更廣泛的試驗計畫預計於今年夏天推出，目前正開放公眾提出意見，截止日期為2026年5月29日，最終的試驗夥伴將於八月選定。馬蒂·馬克裡局長任內，美國食品藥物管理局已採取多項措施來加快藥物審批流程，例如將關鍵性臨床試驗數量從兩項減至一項，並建議在臨床試驗中採用貝氏設計（Bayesian designs）。此外，一個新的AI工具也將「很快」導入，預計可為所有藥物審查流程縮短兩個月的決策時間。
