罕病兒故事推動基因療法突破 新藥 Fayuvi 獲美 FDA 核准上市
美國一名罹患罕見遺傳疾病聖菲利普症候群（Sanfilipposyndrome）的病童，其家庭的奮鬥故事，不僅點燃了社會對罕病治療的關注，更實際推動了一項基因療法的突破。這項突破最終促成了新藥Fayuvi在今年九月獲得美國食品藥物管理局（FDA）的核准上市。聖菲利普症候群是一種罕見的遺傳性疾病
美國一名罹患罕見遺傳疾病聖菲利普症候群（Sanfilipposyndrome）的病童，其家庭的奮鬥故事，不僅點燃了社會對罕病治療的關注，更實際推動了一項基因療法的突破。這項突破最終促成了新藥Fayuvi在今年九月獲得美國食品藥物管理局（FDA）的核准上市。聖菲利普症候群是一種罕見的遺傳性疾病
美國食品藥物管理局（FDA）正積極推動罕見疾病（俗稱孤兒病）治療藥物的審查流程革新，並於本週舉行兩場公開會議，旨在強化病患在藥物開發過程中的參與度。根據《POLITICO》報導，美國食品藥物管理局代理局長KyleDiamantas強調，該局必須「更好地、經常性地，而非偶發性地納入病患的聲音」