美國食品藥物管理局（FDA）正積極推動罕見疾病（俗稱孤兒病）治療藥物的審查流程革新，並於本週舉行兩場公開會議，旨在強化病患在藥物開發過程中的參與度。

根據《POLITICO》報導，美國食品藥物管理局代理局長 Kyle Diamantas 強調，該局必須「更好地、經常性地，而非偶發性地納入病患的聲音」。他進一步指出，對於罕見疾病治療，審查過程不能缺少病患和倡議團體的意見。由於罕見疾病的病患人數較少，導致在藥物開發過程中難以取得足夠證據，因此病患倡議者和藥廠長期以來一直呼籲審查單位能有更大的彈性。

日前，美國食品藥物管理局已發布一份罕見疾病治療框架倡議。本週三，該局將與 Reagan-Udall Foundation 共同舉辦公開會議，收集各界對此倡議的回饋意見。而就在今天上午，美國食品藥物管理局負責藥品、生物製劑和醫療器材的三位中心主任，也已在美國罕見疾病組織（National Organization for Rare Disorders）的突破峰會上，就罕見疾病產品開發的優先事項和觀點進行了討論。

過去，美國食品藥物管理局曾因審查過於嚴格，以及對罕見疾病藥物上市後的追蹤研究未盡完善而受到批評。前美國食品藥物管理局局長 Marty Makary 及其副手 維奈·普拉薩德 在任期間，曾駁回多項罕見疾病申請案，藥廠則認為這提高了數據要求門檻。

Mighty Therapeutics 執行長 Reenie McCarthy 便經歷了一段漫長的審查過程，其針對巴特綜合症（Barth syndrome）的藥物 elamipretide 曾被拒絕，直到去年才獲得加速批准。McCarthy 認為，美國食品藥物管理局的新倡議令人鼓舞，並表示透過正式的公開意見徵詢程序，使其「感覺不那麼敷衍」。她補充，這種新方法「非常明智且有條不紊」，有助於美國食品藥物管理局更好地運作。

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