美國食品藥物管理局（FDA）轄下的醫材及放射健康中心（Center for Devices and Radiological Health）與生物製劑評估與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research），已於2026年3月30日共同發布最終版指南，名為「將自願性病患偏好資訊納入產品生命週期」（Incorporating Voluntary Patient Preference Information over the Total Product Life Cycle）。這項新指南更新並取代了2016年8月發布的同類指南，目的是澄清並擴大病患偏好資訊（Patient Preference Information, PPI）框架的適用範圍及方法學。
強化全產品週期應用與審查
新的2026年版指南明確指出，PPI在醫療器材的整個產品生命週期中都具備高度關聯性。其應用範圍從器械設計、臨床研究規劃、上市前審查，一直延伸至上市後的執法與合規性評估。特別值得注意的是，新指南首次明確承認PPI對於510(k)上市許可申請的重要性，指出「當FDA考量新器械相對於已核准器械的風險概況時，PPI可能是一個具參考價值的有用因素」。這擴大了PPI在所有主要醫療器材及生物製劑上市前途徑中的潛在作用。
指南中提供多個實例說明PPI的應用。例如，某製造商透過一項針對142名病患的「閾值技術PPI研究」，成功支持其510(k)申請，將某器械的適應症擴展至無照護者陪同下的居家血液透析。此案例顯示，病患願意承擔未經協助使用所增加的風險，以換取治療的可近性。另一個案例則是，一項「家長偏好PPI研究」確立了新型小兒耳管系統（pediatric ear tube system）臨床研究的主要有效性終點，進而支持其上市前核准（PMA）。
FDA也表示，PPI對於行政、執法及其他行動中的效益-風險評估同樣重要。例如，在評估病患及照護者是否充分理解相關效益與風險，以及考量病患對於非符合標準或不合規器械的可用性偏好時，PPI可提供參考依據。這將PPI的應用範圍推向了2016年指南未曾觸及的上市後執法層面，儘管新指南並未將PPI納入FDA發起的上市後監測研究或召回決策考量。
精進研究方法與建議
指南建議，贊助商在規劃符合其目的的PPI研究時，應根據相關決策背景與產品生命週期階段，量身定制其研究目標、研究問題、偏好參數、設計及方法。同時，指南新增了「屬性發展」流程，贊助商應早期與FDA協調，並將其視為研究效用的基礎。FDA提醒，若PPI研究的屬性被認為不完整（例如，遺漏了關鍵的效益或風險）或與臨床終點不一致，其在決策中的影響力可能微乎其微。與FDA決策無關的屬性，例如成本，則應從研究中排除。新版指南還新增附錄B，詳述了離散選擇實驗（discrete choice experiments）、閾值技術（threshold technique）和擺動加權法（swing weighting）等主要量化偏好誘發方法，並提供方法選擇與樣本量考量的實用指導。
對產業的啟示與未來展望
儘管PPI仍屬自願性質，且未對醫療器材贊助商造成新的義務，但這項更新擴展了贊助商投資PPI評估的機會。FDA鼓勵贊助商將PPI視為累積性、迭代性的數據集，而非一次性提交。擁有「必要品質」的PPI，能夠在多種情境下，為臨床試驗設計及最終的FDA效益-風險評估提供依據。
目前，PPI仍是一個持續發展的領域，FDA在實際監管決策中依賴PPI的案例仍有限，特別是對於歷史上較少涉及效益-風險討論的510(k)申請。考慮到精心設計的PPI研究可能耗費大量時間與資金，FDA建議贊助商可透過「Q-Submission Program」早期與其溝通，評估PPI對其提交申請的重要性，再決定是否投入資源。這項指南是FDA朝向以病患為中心的醫療保健方向發展的一個重要訊號，而該機構未來如何持續且平衡地將PPI資訊與安全性及有效性結果納入考量，仍有待觀察。對於全球醫療器材產業而言，這反映了國際間對病患權益與聲音日益重視的趨勢。
