美FDA核准首款聽損基因療法 再生元宣布免費供特定患者
商傳媒|康語柔/綜合外電報導美國食品藥品監督管理局(FDA)近日核准了Otarmeni,這是全球首款專為治療基因性聽力損失設計的基因療法。此項突破性療法由再生元製藥(RegeneronPharmaceuticals)研發,該公司更宣布在初期推廣階段,將對符合條件的患者提供免費治療。
商傳媒|康語柔/綜合外電報導美國食品藥品監督管理局(FDA)近日核准了Otarmeni,這是全球首款專為治療基因性聽力損失設計的基因療法。此項突破性療法由再生元製藥(RegeneronPharmaceuticals)研發,該公司更宣布在初期推廣階段,將對符合條件的患者提供免費治療。
一名75歲女性,9年前曾因嚴重頭暈、步態不穩就醫,當時被診斷為「與自體免疫甲狀腺炎相關之類固醇反應性腦病變」(Steroid-ResponsiveEncephalopathyAssociatedwithAutoimmuneThyroiditis),在接受類固醇治療後症狀顯著改善。不料202
肺癌在現代醫學中已不只是抽菸者的問題,基因醫師張家銘指出,每天呼吸的廢氣、微粒及廚房油煙才是最長時間的接觸來源。當肺部長期受環境刺激,免疫系統會進入慢性發炎狀態,導致細胞在反覆修補過程中因DNA複製產生錯字,進而形成第1顆肺腺癌細胞。若加上免疫監控因疲累而失靈,異常細胞便會獲得機會長大,因此透
商傳媒|康語柔/綜合外電報導美國食品藥物管理局(FDA)於今年二月發布了一份名為「針對超罕見疾病的個人化療法合理機制框架」的草案指引。這項新框架旨在為治療極少數患者群體(甚至可能僅針對單一患者)的個人化基因編輯療法建立監管途徑,以應對傳統臨床試驗的限制,其公開徵詢意見的期限截至今日(4月28
商傳媒|林昭衡/綜合外電報導美國梅約診所(MayoClinic)與人工智慧公司Goodfire合作,共同開發出一個新型AI模型,能有效預測並解釋哪些基因突變會導致疾病,此項突破有望徹底改變基因疾病的診斷與研究方式。《TimeMagazine》報導指出,這項技術運用AI可解釋性(inter