曾於矽谷成功創業,現為NEVA SGR全球生命科學合夥人暨Kamau Therapeutics共同創辦人的Liliana Nordbakk,將於今年稍晚的SynBioBeta 2026大會中,發表「編程基因體:用於精準醫療的AI原生生物學」專題演講。她認為基因體猶如程式碼,適用於設計、除錯與迭代的原則,這項觀點正在重塑精準醫療的發展。
Nordbakk 的投資哲學圍繞於AI原生生物學平台,這些平台結合了基因工程與機器學習模型。她主張,DNA序列和調控網路可被視為可編程的架構,使得生物學研究能夠導入類似軟體開發的迭代設計週期,大幅提升可預測性與效率。她表示:「我的路徑是透過矽谷的創業和投資。令我茅塞頓開的是『生命軟體』的視角。如果基因體是程式碼,擁有語法、文法和執行規則,那麼我們就能讀取、模擬和編程細胞行為。憑藉現代AI,這變得切實可行,將生物學轉變為我們可以更具預測性地進行推論和投資的領域。」
Kamau Therapeutics正是此一理念的實踐者,這家由Nordbakk共同創立、已進入臨床階段的公司,運用CRISPR編輯技術及同源導向修復(homology-directed repair, HDR)來開發遺傳疾病的療法。其主要計畫是針對鐮狀細胞貧血症的藥物nulabeglogene autogedtemcel(nula-cel),旨在透過修正血紅素基因中的突變來治療疾病。在近期完成的一項第一/二期臨床試驗中,首位接受nula-cel治療的病患已展現出鐮狀血紅素水平顯著降低,並增加了更健康的血紅素類型。
Kamau Therapeutics的HDR技術能夠從根源修復突變,以期恢復健康的血紅素生成,並減少早期方法可能產生的脫靶效應。公司目標是建立一個可編程平台,以治療多種遺傳疾病。Nordbakk預測,合成生物學未來將出現多項技術變革,包括以生物數據訓練的基礎模型、可編程基因調控系統,以及數位孿生製造工具。她建議創辦人與投資者應著重於提升學習速度、建立適用於臨床開發與製造的穩健平台,並將人工智慧與治療效果緊密結合。