美國生技產業正將目光投向罕見疾病治療領域，多家新創藥廠展現其藥物開發潛力。根據《BNN Bloomberg》報導，Wedbush Securities 資深分析師 David Nierengarten 指出，Scholar Rock、Disc Medicine 及 Hemab Therapeutics 等三家公司，正致力於解決一系列嚴峻的罕見疾病，其藥物進展受到市場關注。

Scholar Rock 公司正推出其治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的藥物 Isembyld。SMA 是一種影響兒童的神經肌肉疾病。儘管該公司近期股價下跌，分析師 Nierengarten 認為，這主要是市場對藥物推出過程存在誤解，特別是患者輸注排程的機械性問題，而非藥物本身或支付方的覆蓋範圍。此外，Scholar Rock 在美國的生產曾因合約製造商 Catalent 位於印第安納波利斯的廠房延誤，但已有備用生產基地。

Disc Medicine 則專注於治療一種名為紅血球生成性紫質症的罕見疾病，該病會影響患者對陽光的耐受度。該公司預計其藥物 bitopertin 將於 2027 年年中獲得美國食品藥品監督管理局（U.S. Food and Drug Administration）的決定，若獲批准，有望於該年上市。儘管 bitopertin 的市場規模較小，患者僅數千人，但預期將是高價藥物，具備超過十億美元的市場潛力。Disc Medicine 也將於今年 12 月的美國血液學學會（American Society of Hematology, ASH）會議上，公布其針對骨髓纖維化相關貧血及鐵過載等疾病的實驗性藥物最新數據。

Hemab Therapeutics 則聚焦於血友病以外的罕見凝血障礙。該公司的候選藥物已展現初步療效，預計未來六至九個月內將有明確的療效數據。Hemab Therapeutics 正啟動其領先藥物 sutacimig 的三期臨床試驗 SOLARA，以治療葛蘭式血小板無力症（Glanzmann thrombasthenia）——一種嚴重出血疾病。不過，該藥在早期測試中曾觀察到兩起凝血事件，因此三期試驗將使用較低劑量以降低風險。sutacimig 的早期研究數據也將在 12 月的 ASH 會議上發表，而三期試驗的關鍵數據預計於 2027 年底至 2028 年初出爐。

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