莫名背痛、反覆骨折，甚至一確診就面臨腎功能衰竭，被稱為「長者隱形殺手」的多發性骨髓瘤，隨著台灣正式邁入超高齡社會，發生率在過去 20 年間翻倍成長，每年奪走無數高齡長輩的健康與自理能力。更令人揪心的是，台灣最新本土研究揭露，不適合接受骨髓移植的新診斷患者中，竟有高達近三分之一撐不到第二線治療就已抱憾離世！ 2

中華民國血液病學會日前舉辦「全球視野、在地實踐：引領多發性骨髓瘤照護新未來」國際大師論壇，特別邀請英國里茲大學血液學教授  Gordon Cook 來台，與健保署副署長顏家瑞、中華民國血液病學會理事長侯信安醫師、常務監事譚傳德醫師，以及台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟、癌症希望基金會倡議發展部主任蔡士敏，就提升台灣多發性骨髓瘤癌友醫療照護展開交流。台英專家共同疾呼：治療多發性骨髓瘤，「絕不能因為後線還有藥，就忽視第一線惡化的風險」，唯有掌握第一線治療的黃金期，給予深度且持續的病情控制、有效壓制癌細胞，才是延長患者無惡化存活期、兼顧高齡病患生活品質，並極大化醫療資源整體效益的根本關鍵。

男增 135%、女增 165%！7成長輩確診時已骨痛難耐、半數腎受損

「許多長輩一開始以為只是老了骨頭退化、腰痠背痛，輾轉於骨科、復健科或腎臟科，最後才發現元凶竟是血液裡的漿細胞病變。」中華民國血液病學會常務監事、和信治癌中心醫院幹細胞移植與細胞治療部主任譚傳德表示，根據衛福部國健署癌症登記報告，從 2003 年到 2023 年，台灣多發性骨髓瘤男性發生率大增 135%，女性更暴增 165%，每年新增近 900 名病患，確診年齡中位數高達 69 至 70 歲，是典型的「高齡血液癌症」。 1

譚傳德主任指出，多發性骨髓瘤會分泌異常單株蛋白並侵蝕骨髓，高達 70% 的病患就醫時已有嚴重骨痛或病理性骨折，20% 至 50% 確診時腎臟已受損，還常伴隨嚴重貧血與免疫不全導致的致命感染。對年邁體弱的長輩而言，一旦第一線治療無法迅速、深度地控制病情，隨之而來的就是骨折臥床、長期洗腎與反覆進出急診，不僅病人痛苦，更讓照顧的家屬心力交瘁。5,6

殘酷的臨床漏斗！每 3 人就有 1 人走不到二線，專家：第一棒就得派王牌

「臨床上，最怕家屬或制度認為『後面還有二線、三線的藥可以用，一線先一般治療就好』。因為現實是，很多長輩根本沒有機會走到第二線！」譚傳德主任同時展示台灣 2018 至 2022 年最新真實世界數據，在不適合幹細胞移植的新診斷患者中，高達 32.2% 在接受第二線治療前就已不幸死亡。隨著每一次復發，疾病緩解期就像溜滑梯般急遽縮短 — 第一線治療疾病惡化時間中位數約 18 個月，到了第二線縮短為 13 個月，第三線更只剩短短 7 個月。2

「這就像棒球比賽，如果不在第一局就派出最強的王牌投手壓制對手，比賽可能還沒打到後半場，就已經結束了。」專程來台的英國血液學權威 Prof. Gordon Cook 對此深表認同。他引用英國最新全國性追蹤數據指出，英國近年多發性骨髓瘤整體存活率雖有提升，但 70 歲甚至 80 歲以上高齡長者的存活曲線改善幅度仍明顯落後於年輕族群，且英國同樣有高達 38% 的一線患者流失、無法進入二線治療。這也是為何他參與撰寫的 2025 年歐洲 EHA-EMN 治療指引，以及美國 NCCN 指引，都明確將含「抗 CD38 單株抗體」的組合療法列為一線標準首選。 3,4

健保已造福年輕移植病友！盼借鏡英國經驗，為「不能移植的長輩」點亮一線生機

中華民國血液病學會理事長侯信安表示，過去多發性骨髓瘤患者從初次診斷到死亡，平均存活期僅約 3 年。如今隨著抗CD38 標靶等新藥問世，對於無法接受骨髓移植的的初診斷患者，採用抗 CD38 標靶四合一療法做為第一線治療，無惡化存活期中位數已可望邁向 8 至 10 年。隨著疾病控制時間不斷延長，過去難以想像的長期穩定控制，如今逐漸成為可能。7,8

侯信安理事長高度肯定健保署對血液癌症病友的照顧，針對「適合接受自體幹細胞移植」的新診斷患者，健保已將抗CD38 標靶四合一療法納入一線給付，為體能較佳的患者帶來莫大幫助。然而，臨床上「不適合移植」的患者，以高齡、衰弱或合併慢性病的長輩居多，身體無法承受高劑量化療與幹細胞移植、最為脆弱，而這群高齡患者在目前台灣第一線的健保給付治療中，卻尚未包含任何抗 CD38 標靶組合可用。 

對此，Prof. Gordon Cook 分享了英國的「破冰」經驗。他指出，英國 NICE 審查新藥向來以嚴格計算成本效益聞名，起初面對新藥費用與預算壓力也曾審慎拉鋸，但在臨床專家提出真實世界數據、並透過藥價商業協議（Commercial arrangement）分擔財務風險後，英國已於 2023 年 10 月正式將抗 CD38 三合一方案納入不適合移植患者的一線公費常規給付，證明公醫制度也能在財務永續與病患權益間找到雙贏解方。

病團籲正視家庭照護重擔，產官學攜手為高齡癌友爭取「首戰即最佳治療」

在圓桌論壇上，台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟表示，高齡不應成為治療的限制，無法接受移植，也不代表應失去創新治療的機會。台癌肯定健保持續擴大癌症新藥給付的努力，也呼籲政府正視高齡及不可移植病人在第一線治療的未滿足需求，加速接軌國際治療指引。她強調，創新治療的價值不應只看藥價，更應考量疾病控制、病人生活品質及家庭照護負擔，真正惠及更多有需要的病人。癌症希望基金會倡議發展部主任蔡士敏則感性分享，一位高齡骨髓瘤長輩倒下，背後往往意味著一個家庭的支柱可能必須請假陪病、甚至承擔沉重的治療費用壓力，隱形成本甚高。兩位病友團體代表共同呼籲，健保在進行醫療科技評估時，除了藥費預算，更應看見一線用好藥，能讓患者維持生活自理、減少反覆住院與家庭長照支出的整體社會價值。全程在場聆聽的健保署副署長顏家瑞，也對學會引進國際實證經驗表示肯定，強調健保署將持續與醫界、病團保持密切對話，在健保資源永續下努力提升新藥可近性。

侯信安理事長強調，「在一開始就給病人最適切的治療（Right Treatment Right from the Start）」，是幫助高齡骨髓瘤長輩活得久、並讓他們活得有品質與尊嚴的唯一途徑；學會期盼與主管機關攜手合作，早日為不適合移植的高齡患者補上第一線標靶治療的關鍵拼圖。


本文授權轉載自《優活健康網》，原文為近三分之一高齡骨髓瘤病友撐不到二線 台英專家籲重視一線治療策略