多發性骨髓瘤近三分之一患者等不到二線治療!醫籲把握第一線黃金期,補足高齡照護缺口
莫名背痛、反覆骨折,甚至腎功能異常,都可能不只是老化或慢性病,而是多發性骨髓瘤發出的警訊。隨著台灣邁入超高齡社會,多發性骨髓瘤發生率持續攀升,過去20年間男性增加135%、女性增加165%,每年新增近900名患者。更值得注意的是,本土研究發現,不適合接受幹細胞移植的新診斷患者中,近三分之一在接受第二線治療前就已死亡。台英專家因此呼籲,應把握第一線治療時機,及早控制病情,並正視高齡患者的治療需求。
背痛、骨折別只當老化!多發性骨髓瘤確診時恐已傷骨、傷腎
中華民國血液病學會常務監事、和信治癌中心醫院幹細胞移植與細胞治療部主任譚傳德指出,多發性骨髓瘤是源自漿細胞異常增生的血液癌症,好發於高齡族群,確診年齡中位數約69至70歲。由於初期症狀不具特異性,不少患者會將背痛、腰痠誤以為是骨骼退化,輾轉於骨科、復健科或腎臟科就醫,因而延誤診斷。
多發性骨髓瘤會產生異常單株蛋白並影響骨髓與器官功能,約七成患者就醫時已有嚴重骨痛或病理性骨折,20%至50%患者確診時已有腎臟損傷,也可能伴隨貧血及免疫功能不全,增加感染風險。對高齡患者而言,若病情未能及時控制,後續可能面臨骨折臥床、腎功能惡化等問題,進一步影響生活自理能力,也加重家庭照護負擔。
近三分之一患者等不到二線治療!專家:第一線就要積極控制病情
譚傳德進一步分享,台灣2018至2022年真實世界研究顯示,在不適合接受幹細胞移植的新診斷多發性骨髓瘤患者中,有32.2%在接受第二線治療前就已死亡。隨著疾病復發,後續治療的疾病控制時間也逐漸縮短,第一線疾病惡化時間中位數約18個月,第二線約13個月,第三線更縮短至約7個月。
英國里茲大學血液學教授Gordon Cook此次受邀來台參與國際論壇,也指出英國面臨類似挑戰。英國數據顯示,約38%患者無法從第一線進入第二線治療,高齡患者的存活改善幅度也落後於年輕族群。
Cook表示,多發性骨髓瘤的治療不能只考慮後續還有哪些藥物可用,更重要的是在疾病初期就有效控制癌細胞。2025年歐洲EHA-EMN治療指引及美國NCCN指引,均將含抗CD38單株抗體的組合療法列為重要的一線治療選項,凸顯及早治療的重要性。
高齡、不能移植患者治療選擇仍有缺口!台英專家籲接軌國際指引
中華民國血液病學會理事長侯信安表示,隨著新藥發展,多發性骨髓瘤的治療成果已有進步。對於不適合接受移植的新診斷患者,抗CD38標靶四合一療法有望將無惡化存活期中位數推進至8至10年,讓患者有機會獲得更長期的疾病控制。
不過,目前健保已將抗CD38標靶四合一療法納入適合接受自體幹細胞移植患者的一線給付,但對於不適合移植、以高齡或合併慢性病患者為主的族群,第一線健保給付仍缺乏抗CD38標靶組合選項,形成治療可近性的落差。
對此,Cook分享,英國已於2023年10月將抗CD38三合一療法納入不適合移植患者的一線公費常規給付,透過臨床實證與藥價協議,在醫療資源與患者治療需求之間尋求平衡。
台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟也指出,高齡不應成為接受創新治療的限制,不能接受移植也不代表應失去治療機會。癌症希望基金會倡議發展部主任蔡士敏則提醒,高齡患者一旦因疾病惡化而失去生活自理能力,家庭往往也必須承擔陪病、照護及經濟壓力。
侯信安強調,多發性骨髓瘤治療應把握疾病初期,選擇適切且有效的治療策略。學會也期盼主管機關持續與醫界及病友團體溝通,參考國際治療指引與臨床實證,補足不適合移植患者的第一線治療需求,讓高齡病友不只活得更久,也能維持生活品質與尊嚴。
左起為癌症希望基金會倡議發展部主任蔡士敏、中華民國血液病學會常務監事譚傳德、中華民國血液病學會理事長侯信安、英國里茲大學血液學教授 Gordon Cook 、健保署副署長顏家瑞、台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟。(中華民國血液病學會提供)
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