猝睡症治療迎新突破 新藥以活化食慾素受體為主要機轉

【NOW健康 辰蘊如/台北報導】開車途中突然失去意識、在會議室裡無預警睡著,這樣戲劇性的場景看似不可思議,但對猝睡症患者而言卻是再平常不過。猝睡症學名為發作性睡病(Narcolepsy),是一種以白天過度嗜睡為核心症狀的慢性神經系統疾病。根據全球統計,每10萬人中約有25至50人罹患此病,症狀通常在7至25歲之間開始出現,但由於社會普遍認知不足,患者往往會在發病數年,甚至數十年後才確診。近期國際藥廠正積極布局這個長期被忽視的疾病領域,並取得其核心新藥候選物Cleminorexto的開發權。該藥物目前已在臨床實驗階段,有望為猝睡症患者帶來新的治療選擇。
食慾素缺乏致猝睡症 活化食慾素受體成治療新方向
第一型猝睡症的成因主要與大腦下視丘無法正常分泌食慾素(Orexin)有關。當食慾素濃度過低甚至缺乏時,人體維持清醒、調控快速動眼期的能力便會受到影響,進而出現白天過度嗜睡,甚至出現無預警突然睡著的情形。過去幾十年來,臨床上在治療猝睡症多以興奮劑或抗憂鬱劑為主,目的為緩解症狀,但無法從根本補足食慾素的不足。
此次備受矚目的Cleminorexton屬於食慾素第2型受體促效劑(OX2R
agonist),可透過活化食慾素受體,重建維持清醒所需的訊號傳遞機制。相較於傳統藥物著重於症狀控制,新藥能直接針對疾病的病理機轉進行作用,為猝睡症治療帶來全新方向,並被視為從對症治療邁向病因導向治療的重要進展。在第2a期臨床試驗中,Cleminorexton在第一型猝睡症患者的清醒維持測試中,顯示超過20分鐘的改善;在第二型猝睡症受試者身上,白天嗜睡程度亦明顯降低,評估指標接近正常化。
值得一提的是,Cleminorexton並非唯一受到矚目的食慾素受體促效劑。同樣備受關注的還有武田藥廠(Takeda)開發的Oveporexton,目前已完成第3期臨床試驗並獲美國食品藥物管理局(FDA)受理審查,預計最快今年第3季取得核准。 根據生技新聞網站BioSpace的報導,嗜睡症新藥市場正進入前所未有的競爭階段。
不只是「愛睏」而已 猝睡症恐出現肌肉無力與癱軟倒地
基督復臨安息日會醫療財團法人臺安醫院神經內科醫師余依靜指出,猝睡症的影響遠不止於白天打瞌睡,而是一種會全面干擾日常生活的慢性神經疾病。患者除了可能在任何時間、任何場合不自覺地入睡之外,部分患者還可能出現「猝倒」的情形,也就是在強烈情緒(如:大笑)的誘發下,臉部、頸部或四肢突然出現肌肉無力,嚴重時甚至可能全身癱軟倒地,但意識仍保持清醒。
此外,睡眠麻痺(俗稱鬼壓床)與入睡前栩栩如生的幻覺,也是猝睡症患者常見的症狀。若未及時診斷並接受治療,長期下來可能會導致患者自尊心降低,進一步影響人際、學業,甚至就業發展。
余依靜表示,目前猝睡症雖尚無法根治,但透過藥物搭配生活方式的調整可以有效控制症狀。一般會建議患者安排固定的日間短暫小睡、維持規律作息、均衡飲食與適度運動等,以提升日常生活品質。她進一步提醒民眾,若長期出現白天難以抗拒的睡意、情緒激動時突然肌肉無力,或反覆發生入睡幻覺等情形,應儘早至神經內科或睡眠門診接受專業評估,以免延誤診斷、錯失早期介入時機。
文字編輯:吳思奕
# 首圖來源/Freepik
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