囊狀纖維化症（Cystic fibrosis）是一種若無治療將致命的疾病，其治療藥物的成功開發，有賴於美國聯邦政府長期的研究資金支持。然而，川普政府目前推動的新政策，恐對未來類似的罕見疾病藥物研發造成威脅，引發醫學界與病友團體的憂慮。

回溯至 1979 年，美國囊狀纖維化症患者的平均死亡年齡僅為 15 歲。但隨著科學家對病因的深入理解，以及 國立衛生研究院（NIH，美國聯邦政府中首要的生物醫學研究機構）投入數十億美元的研究經費，情況已大幅改善。根據《The Conversation》報導，對於今日在美國出生的囊狀纖維化症病童，其平均存活年齡已延長至 66 歲。這項突破來自於對囊狀纖維化症的致病基因 CFTR 等關鍵生物學研究，促成了 Kalydeco、Orkambi、Symdeko、Trikafta 和 Alyftrek 等多種新藥的問世，這些藥物有效改善了患者的生活品質，甚至讓部分患者得以過上接近正常的生活。

這些「奇蹟藥物」並非偶然，而是公共與私人部門數十年投入的成果。從 1985 年到 2012 年，國立衛生研究院對囊狀纖維化症的基礎研究投入了 32 億美元，並撥款約 9.4 億美元用於藥物潛力應用研究。此外，囊狀纖維化症基金會也至少投資了 2 億美元。醫藥產品 福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）也投入了大量資金進行產品開發與商業化。一項經美國食品藥物管理局（FDA）批准的藥物，通常需要 20 到 30 年的實驗室基礎研究，以及 8 到 9 年的人體臨床試驗，平均每款藥物需要國立衛生研究院投入 14 億美元，同時需要製藥業投入約 14 億美元的資金。

然而，川普政府推動的政策，可能增加對聯邦研究補助金的政治干預，限制同儕審查機制，並縮減特定領域的研究。儘管這些政策最初由 美國行政管理和預算局（Office of Management and Budget，負責總統對聯邦政府財政計畫控制的機關）提出時，曾一度遭到美國國會（Congress）的阻擋，但包括國立衛生研究院在內的多個聯邦機構仍在推動部分相關議程。2025 年，囊狀纖維化症基金會曾致函 羅素·沃特（Russell Vought）等川普政府官員，強調確保國立衛生研究院正常運作，對推進囊狀纖維化症的生物學知識和治療發展至關重要。

對此，兒科醫生 Fernando Salazar 指出，發展突破性藥物需要來自政府、產業和社會大眾的長期承諾。若此承諾能持續下去，將有助於開發出更多治療心血管疾病、癌症、失智症等疾病的新療法。這對台灣的生技創新與罕見疾病藥物開發，也提供了重要的啟示，突顯政府長期且穩定的研究補助，是推動生技產業發展與造福病患不可或缺的關鍵。

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