罕病苯酮尿症治療迎曙光 新藥Sepiapterin臨床試驗顯著 美國製藥公司PTCTherapeutics近日在日本東京都舉辦媒體研討會，發表用於治療苯酮尿症（Phenylketonuria,PKU）的新藥Sepiapterin。該藥在多項國際臨床試驗中展現顯著療效，有望為全球受此罕見疾病所苦的患者帶來新的治療選擇。苯酮尿症是一種罕見的遺傳性代謝疾病，患者 健康醫療 精準醫療網 3小時前
