美國 FDA 本月審批藥物 Regeneron、羅氏、Capricor 療法受矚
美國食品藥品監督管理局（FDA），這個負責藥品審批的政府機構，預計在 2026 年 11 月對多款關鍵藥物做出決策。其中，美國藥廠 Regeneron Pharmaceuticals（簡稱 Regeneron）與其合作夥伴艾拉倫（Alnylam Pharmaceuticals）、瑞士藥廠羅氏（Roche），以及生物科技公司 Capricor Therapeutics 的藥物審查進度備受市場關注。
Regeneron 與艾拉倫合作開發的藥物 Cemdisiran，用於治療重症肌無力（generalized myasthenia gravis），這是一種會導致肌肉無力的自體免疫疾病。該藥物已於今年 6 月獲得 FDA 的優先審查資格，結果預計於本月公布。根據第三期 Nimble 臨床試驗數據顯示，接受 Cemdisiran 治療的患者在 24 週後，日常功能評分平均改善 4.5 分，優於安慰劑組的 2.2 分。此外，約有 76.6% 的患者達到臨床上具意義的改善。
羅氏本月也有兩款藥物等待 FDA 決策。其中 Gazyva 針對原發性膜性腎病變（primary membranous nephropathy），這是一種罕見的自體免疫疾病，會損害腎臟並可能導致腎衰竭。該藥物在 7 月獲得優先審查資格，若獲批准，有望成為首款專門治療此疾病的 FDA 核准藥物。在第三期 MAJESTY 試驗中，36.9% 的 Gazyva 治療患者在兩年後達到完全緩解。此外，羅氏實驗性的乳癌藥物 Giredestrant，用於治療早期、雌激素受體陽性、HER2 陰性的乳癌患者，FDA 預計將於 11 月 30 日公布審查結果。
另一家受關注的公司是 Capricor Therapeutics，其針對杜興氏肌肉失養症（DMD，Duchenne Muscular Dystrophy，一種罕見的遺傳性肌肉疾病）的療法 Deramiocel，FDA 已將審查截止日期延長三個月。Capricor 的藥物決策，也將是本月 FDA 審核的焦點之一。
參考來源
- FDA Decision Watch: Regeneron And Roche’s Autoimmune Drugs,…（Yahoo Finance）
美國 FDA 本月將審批哪些藥物？
美國食品藥品監督管理局（FDA）預計在 2026 年 11 月對多款關鍵藥物做出決策，其中 Regeneron、羅氏（Roche）及 Capricor Therapeutics 的藥物審查進度備受關注。Regeneron 與艾拉倫合作開發的 Cemdisiran，用於治療重症肌無力，結果預計本月公布；羅氏的 Gazyva 針對原發性膜性腎病變，審查結果亦在本月；其實驗性乳癌藥物 Giredestrant 的審查結果預計於 11 月 30 日公布。Capricor Therapeutics 針對杜興氏肌肉失養症的療法 Deramiocel，FDA 已將審查截止日期延長三個月，其決策也是本月焦點之一。
Cemdisiran 治療重症肌無力試驗結果如何？
根據第三期 Nimble 臨床試驗數據，接受 Cemdisiran 治療的患者在 24 週後，日常功能評分平均改善 4.5 分，優於安慰劑組的 2.2 分。約有 76.6% 的患者達到臨床上具意義的改善。
羅氏的 Gazyva 治療原發性膜性腎病變試驗結果如何？
在第三期 MAJESTY 試驗中，36.9% 的 Gazyva 治療患者在兩年後達到完全緩解。若獲批准，Gazyva 有望成為首款專門治療此疾病的 FDA 核准藥物。
哪些藥物是針對罕見疾病？
Cemdisiran 用於治療重症肌無力，Gazyva 用於治療原發性膜性腎病變，Deramiocel 則針對杜興氏肌肉失養症，這些都是罕見疾病。
