一名罹患致命腦癌的南卡羅來納州年輕女性,為尋求在美國本土研發卻未獲美國食品藥物管理局(FDA)核准的個人化免疫療法,被迫遠赴英國倫敦接受治療。儘管擁有醫療保險,其家人仍須自費支付高額旅費及治療費用,並透過網路眾籌平台 GoFundMe 籌募款項。這起事件再次凸顯美國末期病患取得實驗性療法的困境,引發外界呼籲川普政府應擴大病患的「嘗試權」。

「嘗試權」(Right to Try)法案旨在允許末期病患,在沒有其他治療選項時,嘗試使用尚未獲得全面核准的實驗性藥物或療法。美國總統川普曾簽署相關法案,但評論指出,美國食品藥物管理局(FDA),作為負責審核藥品、食品等上市許可的政府機構,其官僚延宕卻阻礙了這項權利的有效實施。許多在美國本土研發的突破性療法,反倒先在歐洲或南美洲等地開放病患使用。

針對此一情況,有評論人士建議美國食品藥物管理局與白宮應採行三項措施,以擴大「嘗試權」並減少審批延誤。首先,對於罕見疾病應採納「合理成功」的評估標準。其次,擴大「同情用藥」(compassionate use)的範圍,允許醫師在取得病患同意後,僅需通知美國食品藥物管理局即可開立試驗中的療法,而非事先申請許可。第三,應允許美國病患使用已在其他先進國家獲准的療法,即使這些療法尚未取得美國食品藥物管理局的「正式核准」標章。

評論嚴詞批評,許多在美國研發的最新醫學突破,歐洲和南美洲的病患反而能搶先使用,而美國病患卻無法在國內獲得這些療法。因此,外界呼籲川普政府應採取行動,讓美國病患能在自己的國家,使用這些由美國科學家研發的創新療法。

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