印第安納生物科學研究院（Indiana Biosciences Research Institute, IBRI）於 2026 年 10 月 30 日在印第安納波利斯主辦「IBRI 科學、慈善與投資全球論壇」。本次論壇旨在探討如何將科學發現轉化為有效的病患治療，並強調各領域跨界合作的重要性。

禮來公司前董事長暨執行長約翰·C·萊奇萊特（John Lechleiter）介紹了諾貝爾獎得主 William G. Kaelin。Kaelin 博士在主題演講中分享其職業生涯，特別是馮希伯-林道（von Hippel-Lindau, VHL）腫瘤抑制基因的研究。他的工作揭示 VHL 蛋白質功能失調會干擾缺氧誘導因子（HIFs），尤其是 HIF-2α 的調節，進而導致腎透明細胞癌，為 VHL-HIF 通路靶向療法奠定科學基礎。Kaelin 博士以 HIF-2α 抑制劑 belzutifan (Welireg) 的開發為例，說明其如何從實驗室發現成功轉化為臨床治療。第二期臨床試驗顯示，61 名 VHL 病患接受 belzutifan 治療後，腎臟腫瘤及其他 VHL 相關病變顯著減少，並大幅降低手術需求，最終獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准。此外，Kaelin 博士也提及胰臟癌的新興療法，包含 RAS 抑制劑與 PRMT5 抑制劑合併用藥的初步試驗，顯示病患在九個月內有 89% 未惡化，但強調這些發現仍屬初步。

論壇的座談會由 Indiana University Lilly Family School of Philanthropy 的 Amir Pasic 博士主持，與談人包括 Kaelin 博士、Gilbert Family Foundation 的 Laura Grannemann 以及 D3 Ventures 的 Vincent Cordero。IBRI 總裁兼執行長 Alan D. Palkowitz 指出，沒有任何單一領域能獨立支撐新藥開發的整個過程。與會者討論科學機構、慈善組織及投資者如何共同克服從實驗室發現到臨床應用的障礙。

Laura Grannemann 以 Nick Gilbert Neurofibromatosis Research Institute 的經驗為例，闡述慈善捐贈在支持罕見疾病研究中的關鍵角色。她解釋，此類研究因商業投資不足，常仰賴慈善資金。慈善捐贈不僅提供財力，更促進夥伴關係、科學協作，並將研究人員與臨床專家聯繫起來。Vincent Cordero 則強調創投在早期技術中的重要性，須識別具差異化的技術、支持有能力的創辦人，並確保開發過程中的資金可取得性。

Kaelin 博士表示，政府與慈善支持對於成果難以預測的基礎研究至關重要，因其難以吸引商業投資。他同時憂心學術醫療中心的財務壓力恐影響醫師科學家的培養。與會專家建議，研究機構可透過專攻特定領域來提升競爭力，並應加強學術界與產業在培訓、指導及職涯發展上的合作。論壇也探討印第安納州、伊利諾州與密西根州在生物醫學創新方面的區域合作機會。

IBRI 全球論壇強調，生物醫學研究的進展不僅仰賴科學發現，更需要資源、專業知識與多方夥伴關係的結合，才能將研究成果轉化為病患可用的治療方案。

參考來源